Lo scorso 26 settembre 2024, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA ha raccomandato la sospensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) del medicinale per l’anemia falciforme Oxbryta (voxelotor); questa misura è stata presa a titolo precauzionale mentre è in corso una revisione dei dati emergenti.
La raccomandazione segue i dati di sicurezza emergenti da due studi basati su registri, che indicano che i pazienti hanno avuto una maggiore incidenza di crisi vaso-occlusive (VOC) durante il trattamento con Oxbryta rispetto alla fase precedente l’inizio della terapia. Le VOC sono tra le complicazioni più comuni dell’anemia falciforme; comportano episodi di dolore acuto e possono portare a ulteriori complicazioni di salute, come artrite, insufficienza renale e ictus.
Questi nuovi dati di sicurezza sono emersi mentre l’EMA stava già esaminando i benefici e i rischi di Oxbryta come parte di una revisione in corso iniziata a luglio 2024. Questa revisione è stata avviata in seguito a dati provenienti da uno studio clinico che hanno mostrato un numero maggiore di decessi con Oxbryta rispetto al placebo (trattamento fittizio) e da un altro studio che ha mostrato che il numero totale di decessi era superiore al previsto.
In questo contesto, il CHMP ha ritenuto che, nel loro complesso, i dati sollevassero serie preoccupazioni sulla sicurezza di Oxbryta; a causa delle incertezze crescenti, ha quindi raccomandato che l’AIC, la commercializzazione e la distribuzione del medicinale vengano sospese fino a quando tutti i dati disponibili non saranno stati valutati nella revisione in corso.
Contestualmente, l’azienda titolare dell’AIC di Oxbryta ha deciso di ritirare e richiamare il medicinale da tutti i paesi in cui è disponibile e di interrompere gli studi clinici in corso, i programmi di uso compassionevole e quelli di accesso precoce.
Mentre la revisione è in corso, l’EMA raccomanda che:
- i medici non inizino a somministrare Oxbryta a nuovi pazienti;
- i medici contattino i pazienti attualmente in trattamento con Oxbryta per interrompere il trattamento e discutere opzioni terapeutiche alternative;
- i medici continuino a monitorare i pazienti per eventuali effetti indesiderati dopo l’interruzione del trattamento con Oxbryta;
- i pazienti parlino con il loro medico prima di interrompere il trattamento;
- i pazienti che hanno domande si rivolgano al proprio medico.
Raccomandazioni più dettagliate, precisa l’EMA, saranno inviate agli operatori sanitari che prescrivono, dispensano o somministrano il medicinale in una comunicazione diretta agli operatori sanitari (DHPC). La DHPC sarà anche pubblicata sul sito web dell’EMA.
La raccomandazione dell’EMA per la sospensione dell’AIC sarà trasmessa alla Commissione Europea, che emetterà una decisione giuridicamente vincolante applicabile in tutti gli Stati membri dell’UE. L’EMA continuerà la revisione di Oxbryta e fornirà una raccomandazione finale a tempo debito.
Maggiori informazioni sul medicinale
Oxbryta, che contiene il principio attivo voxelotor, è un medicinale usato per il trattamento dell’anemia emolitica (eccessiva distruzione dei globuli rossi) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da anemia falciforme. Oxbryta può essere somministrato da solo o insieme a un altro medicinale per l’anemia falciforme chiamato idrossicarbamide.
L’ anemia falciforme è una malattia genetica in cui gli individui producono una forma anomala di emoglobina (la proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno). I globuli rossi diventano rigidi e appiccicosi, passando dalla forma a disco a quella a mezzaluna (simile a una falce).
Oxbryta ha ricevuto l’AIC valida in tutta l’UE il 14 febbraio 2022.
Maggiori informazioni sulla procedura
La revisione di Oxbryta è stata avviata il 29 luglio 2024 su richiesta della Commissione Europea, ai sensi dell’Articolo 20 del Regolamento (CE) n. 726/2004.
La revisione è condotta dal CHMP, responsabile delle questioni relative ai medicinali per uso umano, che adotterà il parere dell’EMA. Il parere del CHMP sarà quindi trasmesso alla Commissione Europea, che emetterà una decisione finale giuridicamente vincolante applicabile in tutti gli Stati membri dell’UE.
Fonte news: Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA)